Resumo

A ANVISA aprovou o uso de nova terapia gênica para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) em bebês e crianças. O tratamento representa avanço significativo no combate a esta doença neuromuscular rara e progressiva.

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) autorizou o registro de terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que afeta neurônios motores. O tratamento consiste em dose única que fornece cópia funcional do gene SMN1, ausente ou defeituoso em pacientes com AME. Estudos clínicos demonstraram melhora significativa na função motora e sobrevida de crianças tratadas precocemente.